會(huì)員登錄
《自然》
堿基編輯持久降低靈長類動(dòng)物膽固醇
美國Verve治療公司Sekar Kathiresan研究組發(fā)現(xiàn)，PCSK9的體內(nèi)CRISPR堿基編輯可持久降低靈長類動(dòng)物的膽固醇。近日，《自然》發(fā)表了這一成果。
研究人員證明，使用脂質(zhì)納米顆粒在體內(nèi)傳遞的CRISPR堿基編輯器可以有效、精確地修飾食蟹猴中與疾病相關(guān)的基因。研究人員觀察到單次輸注脂質(zhì)納米顆粒后肝臟中的PCSK9接近完全敲低，同時(shí)血液中PCSK9和低密度脂蛋白膽固醇的水平分別降低了約90%和約60%。單劑量治療后，所有這些變化至少穩(wěn)定了8個(gè)月。
除了支持“一勞永逸”的方法來降低低密度脂蛋白膽固醇和治療動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ㄈ蛩劳龅闹饕颍┲?，這些結(jié)果還概念性驗(yàn)證如何有效地使用CRISPR堿基編輯器在肝臟以及潛在的其他器官的治療靶基因中，進(jìn)行精確的單核苷酸改變 。
據(jù)了解，基因編輯技術(shù)，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR堿基編輯器，具有永久修飾患者致病基因的潛力。在臨床試驗(yàn)中向患者體內(nèi)施用基因編輯器之前，在非人類靈長類動(dòng)物的靶器官中進(jìn)行持久編輯測(cè)試是關(guān)鍵的一步。
相關(guān)論文信息：
https://doi.org/10.1038/s41586-021-03534-y
《細(xì)胞》
科學(xué)家繪制出人類發(fā)育圖譜
瑞士巴塞爾大學(xué)J. Gray Camp等研究人員合作繪制出人類發(fā)育圖譜。這一研究成果近日在線發(fā)表于《細(xì)胞》。
器官由器官發(fā)生過程中跨越瞬時(shí)狀態(tài)的多種細(xì)胞類型組成。為了在人類發(fā)育過程中研究這種多樣性，研究人員從呼吸道和胃腸道等多個(gè)發(fā)育中的內(nèi)胚層器官中生成了一個(gè)單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組圖譜。研究人員闡明了細(xì)胞狀態(tài)、轉(zhuǎn)錄因子以及跨譜系的器官特異性上皮干細(xì)胞和間質(zhì)相互作用。研究人員將這個(gè)圖譜作為高維搜索空間，從而在多種培養(yǎng)條件下對(duì)人類多能干細(xì)胞衍生的腸道類器官（HIOs）進(jìn)行基準(zhǔn)測(cè)試。
結(jié)果表明，HIOs概括了參考細(xì)胞狀態(tài)，并使用HIOs重構(gòu)了腸上皮和間充質(zhì)出現(xiàn)的分子動(dòng)力學(xué)。研究人員發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)衍生的微環(huán)境表明，NRG1增強(qiáng)了腸道干細(xì)胞的體外成熟，并且同源盒轉(zhuǎn)錄因子CDX2是人類上皮和間充質(zhì)區(qū)域化所必需的。這項(xiàng)工作結(jié)合了細(xì)胞圖譜和類器官技術(shù)，可用于了解人體器官的發(fā)育如何協(xié)調(diào)。
相關(guān)論文信息：
https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.04.028
《中國科學(xué)報(bào)》 (2021-05-28 第2版 國際)關(guān)注【深圳科普】微信公眾號(hào)，在對(duì)話框：
回復(fù)【最新活動(dòng)】，了解近期科普活動(dòng)
回復(fù)【科普行】，了解最新深圳科普行活動(dòng)
回復(fù)【研學(xué)營】，了解最新科普研學(xué)營
回復(fù)【科普課堂】，了解最新科普課堂
回復(fù)【科普書籍】，了解最新科普書籍
回復(fù)【團(tuán)體定制】，了解最新團(tuán)體定制活動(dòng)
回復(fù)【科普基地】，了解深圳科普基地詳情
回復(fù)【觀鳥知識(shí)】，學(xué)習(xí)觀鳥相關(guān)科普知識(shí)
