干細胞基因療法守護“泡沫嬰兒”-
作者：晉楠
發(fā)布時間：2021-05-19
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干細胞基因療法守護“泡沫嬰兒”-

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攜帶矯正基因的干細胞為致命免疫紊亂帶來了新希望。圖片來源：Science Photo Library

本報訊?患有“泡沫嬰兒病”的兒童沒有正常的免疫系統(tǒng)，這意味著即使輕微的感染對他們來說也可能是致命的。但在一項小規(guī)模臨床試驗中，一種基因療法重建了這些兒童的免疫系統(tǒng)，且療效顯著——96%的兒童能夠停止主要藥物治療。

這種疾病的正式名稱是嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷（SCID），其“綽號”來自曾被用于給SCID患兒做“繭”的保護性塑料泡沫。

SCID的一種常見形式是由編碼腺苷脫氨酶（ADA）的基因突變引起的。目前的治療方法存在缺陷——酶替代療法不能完全恢復(fù)免疫系統(tǒng)，以前批準(zhǔn)的基因療法曾導(dǎo)致一個接受者患上白血病。

美國加州大學(xué)洛杉磯分校的Donald Kohn和同事利用一種旨在將致癌風(fēng)險降至最低的病毒，將一種功能性ADA基因?qū)雲(yún)⑴c者的干細胞中。在注射了這種細胞的50名ADA-SCID兒童中（30例在美國、20例在英國），48名兒童能夠停止酶替代治療，沒有一人顯示出癌癥跡象。

作者報告稱，在隨訪24個月和隨訪36個月時，所有患兒總生存率為100%。他們總結(jié)認為，這種方式有助于患兒代謝糾正和功能免疫重建。

研究人員日前在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報告了這一成果。（晉楠）

相關(guān)論文信息：

http://doi.org/10.105 6/NEJMoa2027675

《中國科學(xué)報》 (2021-05-19 第2版 國際)


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